血友病一次治疗维持十年：血友病，玻璃人

来源丨健识局

编辑丨leon

提到血友病，你会想到什么？

是一受伤就流血不止的痛苦？是无法自由奔跑活动的限制？还是只能被动等待关节病变导致残疾的命运？

你知道吗？事实上，只要及早发现、及时进行规范化预防治疗，血友病可以有效降低出血频次甚至有望实现“零出血”的目标。儿童时期是血友病治疗的关键期，儿童患者尽早接受规范化预防治疗，不仅可以防止患儿因关节出血病变造成残疾，同时有助于避免因疾病造成的心理障碍，让血友病儿童也能身心健康成长。

血友病是一种遗传性的出血性疾病，由于患者体内缺乏一种凝血因子，导致凝血时间延长，容易产生出血的症状，特别是关节部位容易产生出血的情况。

据统计，我国目前血友病患者约有13.6万，且登记在册的血友病患者仅为一成。由于治疗理念及经济负担等一系列问题，中国血友病患者有效治疗的需求仍未能被满足。据介绍，目前我国血友病患者中，超过30%的患者不治疗或偶尔治疗，不足10%的患者接受规范化预防治疗。诊断率低、治疗率低、致残率高的现状，给患者家庭以及社会造成巨大的精神与经济负担，特别是在儿童成长的关键期，许多儿童患者因关节病变而引发不可逆性的关节残疾，给血友病小患者的心理健康造成了极大障碍，亟需加速预防性替代治疗的普及，提高整体治疗水平和效果。

2017年，《中国儿童血友病专家指导意见》出台，意见建议，通过以患者预后为导向的血友病个体化治疗，积极推进规范化的预防治疗，并推荐基因重组VIII因子制剂作为甲型血友病治疗的首选替代治疗。基因重组VIII因子安全性更高，疗效更卓越，能够有效控制出血，并能杜绝已知和未知病原体感染风险。

2017年2月，国家公布最新《国家基本医疗保险药品目录》。新版目录调整了对基因重组因子VIII的临床应用限制，甲型血友病的儿童患者、出血时的成人患者对基因重组VIII的使用均已纳入医保范围。在近期发布的《国家医保药品目录》中，也取消了对包括非血源性基因重组因子VIII产品在内的重组凝血因子VIII（rFVIII）产品限制的通知。这一调整意味着，中国广大儿童及成人血友病患者将可以使用国际前沿的治疗血友病的药物，并使血友病群体接受标准化预防治疗成为可能，助力中国13万血友病患者圆上正常生活梦。

为进一步普及儿童成长期规范化预防治疗，为血友病儿童及家庭全面诠释国际前沿的血友病诊疗方案，7月13日，由中国儿童少年基金会主办、夏尔中国支持的“血有止境，自由人生”第二届血友病儿童夏令营“书海徜徉 艺起梦想”在深圳正式启动。

中国儿童少年基金会相关负责人表示，本届夏令营主要面向6-13岁的血友病儿童及其家庭，邀请血友病专家普及血友病规范化预防治疗理念，引导血友病儿童和家庭了解疾病知识及日常疾病管理方法，帮助血友病儿童培养独立、自信、乐观向上的心态，一起快乐学习、健康成长，享受自由人生。

夏令营特邀专家、深圳儿童医院血液肿瘤科主任医师王缨表示：“对血友病患者而言，‘早诊早治’尤为关键，尽早进行足剂量规范化预防治疗能有效减少关节出血次数，将年出血控制在三次以内，从而避免永久性关节损伤或丧失运动能力。“

据了解，2013年7月中国儿基会启动了血友病患者援助项目，该项目覆盖全国19个省，23个城市，累计救助患者490位，累计捐赠药品价值约人民币2600万元。此次启动的“血有止境，自由人生”第二届血友病儿童夏令营将覆盖北京、深圳、上海、南京、杭州、广州、长春、青岛等8个城市的血友病儿童家庭。

此次夏令营邀请各地知名医生及护理专家解读血友病治疗理念，带领血友病儿童共同学习《血友病儿童健康成长手册》以及全国首部针对血友病患者关节健康的“血友YOYO关节操”，此外，还将邀请儿童心理学专家提供专业的心理疏导及亲子沟通培训。同时，本届夏令营还以阅读与艺术作为突破口，通过励志故事分享、集体艺术学习与创作等课程，培养孩子们积极、乐观、自信的健康心态。

夏尔亚太区负责人及代理中国区总经理方思璞表示，作为全球罕见病领域的领航者，夏尔中国一直积极携手社会各界，帮助血友病患者提高诊疗水平，增强国际领先治疗方案在中国的可行性。今后夏尔中国将进一步普及血友病规范化预防治疗，保障血友病儿童在成长关键期的身心健康，助力实现中国血友病患者“血有止境 自由人生”的美好愿景。